預計2026年銷售額：22億美元
2月25日，FDA將決定bardoxolone的命運 。如果獲得批準，這將是第一個治療Alport綜合征的療法 。該病會損害腎臟的微血管，并可能導致腎臟疾病和腎功能衰竭 。bardoxolone的銷售峰值預計將達到22億美元，但去年FDA咨詢委員會一致否決該藥，使其遭遇了重大打擊 。在12月8日咨詢委員會發布決定的那一周里，Reata公司股價下跌了60%以上 。
FDA不必遵循其咨詢委員會的決定 。例如，一年前，該機構并沒有遵循咨詢委員會對渤健AD藥物Aduhelm的否決意見，并給予了批準 。然而，盡管如此，這種逆轉仍然很罕見 。
雖然bardoxolone在3期CARDINAL注冊試驗中實現了其主要和關鍵次要目標，但FDA咨詢委員會質疑該藥物是否確實減緩了CKD的進展 。咨詢委員會專家特別想要了解，為什么Reata公司在其3期試驗中使用eGFR（估計的腎小球濾過率）作為CKD的主要指標，因為其他指標可能更能顯示療效 。根據eGFR測量，Reata公司表示，與安慰劑治療的患者相比，bardoxolone治療的患者腎功能在統計學上有顯著改善 。但FDA咨詢委員會對此并不認可 。
在以13：0的投票結果被拒絕后，Reata表示計劃在目標行動日期之前提供額外的信息和數據，包括來自非Alport研究的潛在數據 。自那以后，該公司沒有公開宣布任何新的結果 。目前，bardoxolone正在550例常染色體顯性遺傳性多囊腎病患者中開展一項3期試驗，以及在70例有進展為終末期腎病風險的CKD患者中開展一項2期試驗 。
6、Tezspire（tezepelumab）
公司：阿斯利康/安進
適應癥：哮喘
預計2026年銷售額：20億美元
阿斯利康和安進于2021年12月提前收獲了美國FDA對Tezspire的監管批準，并在2022年1月中旬將該藥推向市場，用于治療嚴重哮喘 。Tezspire是治療哮喘的一款首創（first-in-class）生物制劑，通過阻斷胸腺間質淋巴細胞生成素（TSLP），在炎癥級聯反應的頂端發揮作用 。該藥具體適應癥為：作為一種附加維持療法，用于治療年齡≥12歲的嚴重哮喘兒科患者和成人患者 。
值得一提的是，在治療嚴重哮喘方面，Tezspire是唯一一個沒有表型（如嗜酸性粒細胞或過敏）或生物標志物限制的生物制劑 。鑒于在廣泛的嚴重哮喘患者中顯示出有效性，Tezspire將有機會挑戰賽諾菲和再生元重磅生物制劑Dupixent的市場主導地位 。
然而，分析人士警告稱，由于Tezspire是在奧密克戎（Omicron）變異株激增期間推出的，而且價格也很高，因此最初的市場吸收可能會很慢 。但該藥仍將達到20億美元的峰值：其標價為47229美元，比2017年推出的Dupixent高出整整1萬美元 。
目前，阿斯利康和安進也在其他幾個適應癥中測試Tezspire，包括慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉(CRSwNP) 。這些適應癥，最終可能會削弱Dupixent的市場主導地位，該藥在2020年創造了40億美元的銷售額，用于治療中重度特應性皮炎、維持治療CRSwNP 。2018年，Dupixent獲得美國FDA批準，作為一種維持療法，治療嗜酸性粒細胞升高或依賴口服皮質類固醇、病情不受控的中度至重度哮喘患者 。
與Dupixent相比，Tezspire在哮喘治療中的一大優勢是其標簽：Dupixent對嗜酸性粒細胞水平低的患者沒有益處，但Tezspire沒有這樣的限制條件，因此可以在該市場中占據優勢 。在臨床試驗中，Tezspire確實幫助了嗜酸性粒細胞水平較低的亞組患者 。非嗜酸性粒細胞哮喘患者的治療選擇有限，而Dupixent及阿斯利康Fasenra等現有生物制劑，針對的是嗜酸性粒細胞哮喘 。
7、Vutrisiran
公司：Alnylam
適應癥：轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）
預計2026年銷售額：18億美元
相關經驗推薦
- 2022寧波職工醫保繳費工資申報時間什么時候截止？
- 2022寧波職工醫保繳費工資申報要求+申請時間
- 河南省2022年下半年高等教育自學考試畢業證申請時間
- 2022年河北省城鄉居民養老保險繳費期延長至12月10日
- 2021石家莊城鄉居民養老保險繳費時間 2022石家莊城鄉居民養老保險繳費方式
- 石家莊返鄉隔離政策 2022石家莊大學生返鄉需要隔離嗎
- 2022紹興越城區第二輪新能源汽車補貼消息
- 2022年斯諾克世界排名最新：趙心童第9，丁俊暉第21
- 2022蘭溪市新冠疫苗哪里打 蘭溪人民醫院新冠疫苗
- 寧波已辦理退休人員啟用2022年度社保繳納新基數嗎？